El trabajo realizado por la investigadora Elena Vuelta Ramos, autora principal del trabajo, en el grupo de investigación dirigido por los doctores Sánchez Martín y García-Tuñón Llanio, en el Centro de Investigación del Cáncer (CIC-IBMCC, centro mixto de la Universidad de Salamanca y el CSIC), constituye la prueba de la capacidad terapéutica de esta tecnología para eliminar la expresión del oncogén responsable de la malignidad de las células de la leucemia mieloide crónica. Mediante el uso del sistema CRISPR/Cas9, los investigadores han conseguido interrumpir la secuencia del gen humano de BCR/ABL, evitando así su expresión en las células madre hematopoyéticas, consiguiendo restablecer la hematopoyesis normal, en un modelo de trasplante de médula ósea en ratón.
De esta manera se abre la posibilidad de extraer las células madre hematopoyéticas de un paciente con leucemia, editar su genoma “in vitro” para luego realizar un autotrasplante, consiguiendo finalmente la regeneración de la hematopoyesis normal. Los resultados obtenidos por este grupo de investigación demuestran el potencial terapéutico que tiene esta nueva tecnología en algunos tipos de tumores como las leucemias, y constituyen un nuevo avance hacia la posibilidad de su aplicación clínica.
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